La drépanocytose: traitements

Le traitement de la drépanocytose repose sur :

• le traitement des crises vaso-occlusives : antalgiques (pouvant aller jusqu'aux opiacés), hydratation et mise sous oxygène ;
• la prévention des facteurs déclenchant les crises (froid, altitude, infections, déshydratation) ;
• la supplémentation en folates, vitamine servant à la fabrication des globules rouges;
• le traitement préventif des infections à pneumocoque et méningocoque : antibiothérapie jusqu’à l’âge de 12 à 15 ans et vaccinations ;
• la transfusion sanguine en cas d'anémie profonde ou d'infection grave.

L'Hydroxyurée est un médicament qui permet de favoriser la production d'hémoglobine fœtale, formée habituellement en petite quantité et parfaitement fonctionnelle, en inhibant la production d'hématies contenant l'hémoglobine S. Ce médicament semble réduire significativement le nombre de crises douloureuses et la mortalité de la maladie. La surveillance des paramètres sanguins doit donc être très rigoureuse. L'obstacle principal à son utilisation, dans les pays pauvres, reste son coût.

La prévention des infections par le pneumocoque chez le jeune enfant est faite par la vaccination.

Le risque d’accidents vasculaires cérébraux chez certains enfants particulièrement à risque peut être estimé par un examen, le doppler trans-crânien. En cas d’anomalie de cet examen, révélant un rétrécissement au niveau d’une artère cérébrale le risque que survienne un accident vasculaire cérébral chez l’enfant est majeur. Le seul traitement aujourd’hui efficace en dehors de la greffe de moelle osseuse est d’entreprendre un programme d’échanges transfusionnels mensuel ; ce traitement a pour but de diminuer la proportion de globules rouges drépanocytaires et consiste en une saignée (pour diminuer le nombre de globules rouges à HbSS) et une transfusion (pour apporter des globules rouges à HbAA) afin de diminuer le pourcentage d’HbS (hémoglobine S). Ce traitement se réalise selon deux techniques, l’échange transfusionnel manuel ou l’échange transfusionnel par appareil à érythraphérèse (avec machine).

Mesures simples de prévention

Pour éviter les crises, il est recommandé de suivre des mesures simples suivantes:

• boire fréquemment de l'eau
• bien aérer les pièces, afin de bien s'oxygéner
• rester au chaud
• ne pas prendre de poids
• manger des aliments riches en fer, ou qui facilitent l'assimilation du fer (viande rouge, pâté de foie ...)
• ne pas s'enrhumer, ou plus généralement éviter au maximum les infections respiratoires
• porter des vêtements qui ne coupent pas la circulation sanguine c'est à dire amples
• ne pas s'essouffler
• éviter d'aller à plus de 1500 mètres d'altitude
• ne pas s'exposer à de fortes chaleurs

Greffe de moelle osseuse

Les globules rouges sont fabriqués à partir de cellules souches dans la moelle osseuse. En détruisant la moelle osseuse du malade et en la remplaçant par celle d'un donneur, il y a possibilité d'obtenir une guérison totale. Environ 200 greffes ont été réalisées dans le monde chez des drépanocytaires, permettant d'obtenir la guérison dans 85 % des cas16. Il faut cependant un donneur apparenté le plus possible: un frère ou une sœur.

Voies de recherche

Thérapie génique : essai clinique

Cet essai consiste à traiter des patients volontaires, atteints de formes sévères de drépanocytose ou de thalassémie par des cellules souches hématopoïétiques prélevées chez ces patients et génétiquement modifiés. L’essai a démarré en 2006.. Pour plus de précisions, consultez l'article : Thérapie génique: observation biologique chez un patient traité.

Autres

Le 3 juin 2007, l'institut français de la propriété industrielle (INPI) a accordé à un médecin béninois, Jérôme Fagla Medegan, un brevet de découverte pour un médicament, le VK500, proposé dans le traitement de la drépanocytose. Cependant, aucune étude clinique sérieuse ni scientifique n'a prouvé l'efficacité réelle de ce médicament dans la lutte contre la drépanocytose.